Tipo de Edición: Ex vivo en células somáticas (foliculares de la tiroides).
Dirigido hacia: Ácido Desoxirribonucleico (TSHR nativa)
Dirigido por:
- ADN: Recombinación homóloga
- Proteínas: Recombinasa Cre
- Vector: pcDN5
Órgano a tratar: Tiroides - Células Foliculares
Vía de administración: Intravenosa (Parenteral)
Resultados:
- Corto Plazo: Solamente se espera una buena aceptación de la terapia por parte del paciente, ausencia de efectos adversos o reacciones alérgicas.
- Media Plazo: Niveles reducidos en T4 y ritmo cardíaco cada vez más normalizado.
- Largo Plazo: Hiperplasia de la glándula tiroides reducida en pacientes con Enfermedad de Graves Basedow.